Клинические испытания двух отечественных препаратов для лечения редких болезней, таких как наследственный ангионевротический отек и мукополисахаридоз второго типа, проводятся сейчас в России, во время доклинических испытаний препараты показали высокую эффективность, сообщает пресс-служба Минздрава России.
«Российские фармацевтические производители в настоящее время ведут активную работу по разработке препаратов для лечения редких заболеваний. Так, уже проводятся клинические испытания препаратов для лечения наследственного ангионевротического отека и мукополисахаридоза типа II (синдрома Хантера)»,- говорится в сообщении.
Оба препарата показали высокую эффективность и безопасность во время доклинических испытаниях на животных, уточнили в пресс-службе.
«В 2020 году должны начаться доклинические испытания российского геннотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)»,- отметили в Минздраве.