Минздрав зарегистрировал в России препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) для детей «Золгенсма» (международное непатентованное наименование — онасемноген абепарвовек). Соответствующая информация размещена в Государственном реестре лекарственных средств.
Лицензия выдана на пять лет — до 09.12.2026. Zolgensma компании «Новартис фарма АГ» рекомендована для лечения детей до двух лет и стоит $2,1 миллиона. При этом достаточно всего одной дозы препарата, чтобы ребёнок выздоровел. Документы на регистрацию лекарства были поданы «Новартис фарма» в Минздрав РФ в июле 2020 года.
При СМА у больного постепенно утрачиваются моторные функции, ребёнок может перестать двигаться и даже дышать. В России до этого было зарегистрировано всего два препарата для лечения болезни — «Нусинерсен» («Спинраза») и «Рисдиплам». Одна инъекция «Спинразы» стоит $125 тысяч.
